Malattie autoimmuni, la nuova terapia

Malattie autoimmuni, a Roima si sta sperimentando una nuova terapie genica che sta avendo risultati incoraggianti e potrebbe aiutare i pazienti che soffrono di una serie di patologie.
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21/01/2024

Malattie autoimmuni, c’è una nuova terapia genica che potrebbe avere effetti molto incoraggianti per pazienti che soffrono di determinate patologie, dai tumori del sangue al lupus, dalle malattie che colpiscono il sistema immunitario dei bambini all’artrite reumatoide. La sperimentazione è iniziata al Bambin Gesù di Roma. Vediamo di cosa si tratta e come procede. (scopri le ultime notizie su Invalidità e Legge 104, categorie protette, diritto del lavoro, sussidi, offerte di lavoro e concorsi attivi. Leggile gratis su WhatsApp, Telegram e Facebook).

Cosa sono le malattie autoimmuni

Le malattie autoimmuni costituiscono un universo complesso e molteplice di condizioni patologiche. Sono spesso croniche e rappresentano una sfida costante sia per chi le vive sia per chi le studia e le cura. Ma, cosa sono e quali sono le malattie autoimmuni?

Definizione e caratteristiche

Le malattie autoimmuni si manifestano quando il sistema immunitario, che di solito difende il corpo da infezioni e malattie, inizia erroneamente a danneggiare i tessuti sani. Accade quando il sistema immunitario non riesce più a distinguere tra cellule proprie e agenti esterni nocivi, come virus e batteri.

Malfunzionamento del sistema immunitario

In queste patologie, il sistema immunitario attacca vari organi o tessuti, causando un’ampia gamma di sintomi e complicazioni. Può generare un processo infiammatorio e produrre anticorpi che colpiscono per errore le cellule sane. Questo processo può avere un impatto su qualsiasi parte del corpo, inclusi organi vitali come reni e polmoni, articolazioni, pelle, vasi sanguigni e altri tessuti.

Esempi di malattie autoimmuni

Tra le malattie autoimmuni più conosciute troviamo:

Queste condizioni variano notevolmente in termini di sintomi e severità.

Caratteristiche comuni

Nonostante la diversità, queste malattie condividono alcune caratteristiche comuni:

  1. Natura cronica: la maggior parte delle malattie autoimmuni sono disturbi cronici.
  2. Gestione dei sintomi: molti pazienti possono controllare i sintomi con trattamenti specifici.
  3. Fasi altalenanti: i sintomi possono variare nel tempo, alternando periodi di remissione a fasi di riacutizzazione.
  4. Rischio di complicazioni: non sono da escludere complicazioni gravi che possono colpire gli organi interni.

Malattie imprevedibili

Data la loro natura imprevedibile e la varietà di organi che possono essere colpiti, le malattie autoimmuni rappresentano un problema sia dal punto di vista diagnostico che terapeutico. La comprensione e il trattamento di queste patologie richiedono un approccio personalizzato e costantemente aggiornato.

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 Il lupus eritematoso sistemico

l pazienti sui quali è stata sperimentata la terapia genica soffrono di lupus eritematoso sistemico che è una delle sfide più complesse nel panorama delle malattie autoimmuni. Questa patologia cronica si distingue per la sua capacità di colpire diversi organi e sistemi del corpo, rendendola particolarmente insidiosa e difficile da trattare.

Caratteristiche del lupus eritematoso

Il lupus è una malattia autoimmune sistemica che si manifesta con vari sintomi e può colpire:

  • I reni
  • I polmoni
  • Il sistema nervoso centrale

Ogni paziente con lupus può sperimentare un insieme unico di sintomi, rendendo la diagnosi e il trattamento particolarmente complicati. La malattia può variare da forme lievi a gravi, con periodi di riacutizzazione e remissione.

Impatto sulla vita dei pazienti

Le persone affette da lupus spesso vivono con l’incertezza di non sapere quando e come la malattia si manifesterà. Una condizione che può avere un impatto significativo sulla loro qualità di vita, sia fisicamente che emotivamente.

Innovazioni nel trattamento: terapia con cellule Car-T

Come abbiamo accennato, di recente si sono aperte nuove strade nel trattamento del lupus grazie all’uso di cellule Car-T, un tipo di terapia genica inizialmente sviluppata per trattare alcune malattie neoplastiche come leucemie, linfomi e mielomi.

La sperimentazione e i risultati

La sperimentazione di questa terapia innovativa per il lupus eritematoso è iniziata al Bambin Gesù di Roma. I risultati iniziali mostrano un’efficacia promettente:

  • Tre pazienti trattati: hanno mostrato risposte positive al trattamento.
  • Applicazioni più ampie: originariamente usata per tumori del sangue, ora si esplora il suo potenziale per malattie autoimmuni come il lupus.

L’intuizione dei ricercatori

Questa innovativa terapia, sviluppata dalla biotecnologica Miltenyi, può portare una luce di speranza per i pazienti affetti da forme gravi e resistenti di malattie autoimmuni.

Il passo avanti nella ricerca

Il team di ricerca ha richiesto all’AIFA l’uso speciale (hospital exemption) di questa terapia per tre pazienti pediatrici con malattie autoimmuni particolarmente gravi. Una decisione che segna un importante passo avanti nel campo della medicina personalizzata e della biotecnologia.

Manipolazione dei linfociti T in laboratorio

La terapia con cellule Car-T coinvolge la manipolazione dei linfociti T del paziente in laboratorio. Il processo trasforma i linfociti T in cellule capaci di riconoscere e combattere le cellule malate.

Come funziona la terapia Car-T

  • Introduzione di una sequenza di DNA: ai linfociti T viene introdotta una sequenza di DNA che codifica per una proteina speciale, il recettore chimerico (chimeric antigen receptor, CAR).
  • Riconoscimento dell’antigene CD19: la proteina CAR permette ai linfociti T di riconoscere l’antigene CD19, un bersaglio specifico presente sulle cellule tumorali nelle leucemie linfoblastiche acute e nei linfomi non Hodgkin.
  • Attacco mirato: grazie a questo riconoscimento, i linfociti T modificati possono attaccare e distruggere le cellule malate.

Il ruolo dell’antigene CD19

Nel contesto delle malattie autoimmuni come il lupus eritematoso e la dermatomiosite, l’antigene CD19 espresso dai linfociti B ha un ruolo fondamentale. Questi linfociti modificati sono quindi in grado di riconoscere e attaccare le cellule del sistema immunitario che contribuiscono alla malattia.

Benefici importanti e duraturi

La terapia genica, utilizzata inizialmente per trattare leucemie e linfomi, sta mostrando benefici significativi nel trattamento delle malattie autoimmuni. Questo approccio terapeutico si concentra sugli elementi dannosi del sistema immunitario, in particolare i B-linfociti che esprimono l’antigene CD19.

Risultati sostenuti nel tempo

I pazienti che hanno ricevuto il trattamento con cellule Car-T hanno riportato miglioramenti notevoli. In particolare, a distanza di mesi dal trattamento, i pazienti sono in remissione di malattia e hanno ridotto o eliminato la necessità di farmaci immunosoppressori. Questo rappresenta un enorme passo avanti, indicando che la terapia può offrire benefici a lungo termine.

I destinatari del trattamento

La terapia genica con cellule Car-T è stata applicata a pazienti di varie età e condizioni, mostrando risultati promettenti. Vediamo come è andata ai tre pazienti del Bambin Gesù.

Casi di successo

  • Primo paziente: una ragazza di 17 anni con lupus, a quasi nove mesi dall’infusione di cellule Car-T, mostra miglioramenti significativi.
  • Secondo paziente: un ragazzo di 12 anni con dermatomiosite, a sette mesi dal trattamento, ha riscontrato miglioramenti sostanziali.
  • Terzo paziente: una ragazza di 18 anni con lupus, a circa due mesi dal trattamento, era stata precedentemente ospedalizzata per sei mesi e ora è a casa in buone condizioni generali.

Superamento delle sfide

Questi casi dimostrano l’efficacia della terapia genica non solo nel migliorare le condizioni di salute dei pazienti ma anche nel ridurre significativamente la dipendenza da trattamenti invasivi e farmaci potenti.

Verso trial clinico con numeri più ampi

Tutti e tre i pazienti trattati hanno mostrato miglioramenti notevoli, nonostante la gravità delle loro condizioni e gli effetti collaterali delle terapie immunosoppressive precedenti.

Questo successo apre la strada a un trial clinico più ampio, che punta a includere un numero maggiore di pazienti pediatrici affetti da diverse malattie autoimmuni. L’obiettivo è quello di validare ulteriormente l’efficacia di questa terapia innovativa e di estendere i suoi benefici a una popolazione più vasta.

Il potenziale della terapia genica

La risposta positiva dei pazienti ai trattamenti con cellule Car-T sottolinea il ruolo dei linfociti B nello sviluppo delle malattie autoimmuni. Questi risultati sono un segnale forte che la terapia genica potrebbe rivoluzionare il trattamento delle malattie autoimmuni, offrendo soluzioni nuove e più efficaci rispetto alle opzioni terapeutiche tradizionali.

Terapia genica un’opportunità unica

Questa rivoluzione medica offre speranza e nuove possibilità di cura per i pazienti che prima erano considerati senza soluzioni. Affrontando malattie genetiche e condizioni cliniche gravi in modo personalizzato e mirato, la terapia genica promette di migliorare notevolmente la qualità di vita dei pazienti.

Impatti sulla salute e sostenibilità dei sistemi sanitari

Oltre a offrire cure innovative, la terapia genica ha il potenziale di ridurre i costi a lungo termine associati alla gestione delle malattie croniche. Si possono così liberare risorse preziose, migliorando la salute generale e promuovendo ulteriori scoperte mediche. La terapia genica non solo apporta benefici diretti ai pazienti, ma contribuisce anche a rafforzare la sostenibilità dei sistemi sanitari.

Malattie autoimmuni, la nuova terapia
Nell’immagine un bambino ricoverato in ospedale per una malattia autoimmune.

FAQ (domande e risposte)

Cosa sono le malattie autoimmuni?

Le malattie autoimmuni sono condizioni patologiche dove il sistema immunitario attacca erroneamente il proprio corpo. Questo malfunzionamento causa infiammazione e danni ai tessuti sani, potendo colpire qualsiasi parte del corpo, inclusi organi vitali come reni e polmoni.

Dove è iniziata la sperimentazione della nuova terapia genica?

La sperimentazione della nuova terapia genica è iniziata all’ospedale Bambin Gesù di Roma. Questa innovativa terapia mira a trattare diverse patologie autoimmuni, sfruttando le ultime scoperte nel campo della genetica.

Quali patologie autoimmuni sono state trattate con cellule Car-T?

Le patologie autoimmuni trattate con cellule Car-T includono il lupus eritematoso sistemico e la dermatomiosite. Queste sono malattie croniche che possono colpire organi cruciali come reni, polmoni e il sistema nervoso centrale.

Da quale intuizione nasce la terapia genica per malattie autoimmuni?

L’intuizione alla base della terapia genica per malattie autoimmuni deriva dall’uso di cellule Car-T, precedentemente impiegate per trattare malattie neoplastiche come leucemie e linfomi. I ricercatori hanno applicato questa tecnologia per trattare malattie autoimmuni, iniziando con il lupus.

Come funziona la terapia con Car-T?

La terapia con Car-T funziona manipolando i linfociti T del paziente in laboratorio. Questi linfociti vengono modificati per riconoscere e attaccare le cellule malate. Viene inserita una sequenza di DNA che codifica per un recettore chimerico, capace di riconoscere specifici antigeni sulle cellule malate e di indirizzare il sistema immunitario contro di esse.

Qual è il ruolo dell’antigene CD19 nella terapia genica?

L’antigene CD19 gioca un ruolo cruciale nella terapia genica con cellule Car-T. Nelle leucemie e nei linfomi, CD19 è espresso dalle cellule tumorali e viene riconosciuto dalle cellule Car-T modificate, permettendo un attacco mirato. Nelle malattie autoimmuni come il lupus, l’antigene CD19 è espresso dai linfociti B, che contribuiscono alla patogenesi della malattia, diventando così un bersaglio per la terapia.

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